EMA wird Daybue zulassen

EMA wird Daybue zulassen – Ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit Rett-Syndrom

Es gibt Nachrichten, auf die Familien jahrelang hoffen. Heute dürfen wir eine solche Nachricht mit großer Freude mit Euch teilen:

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) wird Daybue für Menschen mit Rett-Syndrom zulassen.

Nach der zunächst negativen Empfehlung im Februar ist dies eine großartige Entwicklung und ein bedeutender Meilenstein für die Rett-Community. Viele Familien haben in den vergangenen Monaten gehofft, mitgefiebert und nicht aufgegeben. Umso größer ist nun die Erleichterung.

Was bedeutet die Zulassung?

Für Familien in Deutschland ergeben sich daraus folgende Änderungen:

• Kinder, Jugendliche und Erwachsene, die bereits über das Härtefallprogramm (Compassionate Use Program) mit Daybue versorgt werden, erhalten ihre Behandlung unverändert weiter.
• Familien, deren Kinder derzeit auf der Warteliste stehen, können nun zeitnah mit einer Versorgung rechnen.
• Ab 1. Oktober soll Daybue regulär über Apotheken in Deutschland erhältlich sein.

Ein weiterer wichtiger Schritt: Die gesetzlichen Krankenkassen übernehmen künftig die Kosten. Damit entfällt das bisher notwendige und oftmals langwierige Antragsverfahren.

Frühzeitig einen Termin beim SPZ vereinbaren

Auch wenn Daybue ab Oktober verfügbar sein wird, bedeutet dies nicht, dass das Medikament von jedem Kinderarzt oder Hausarzt verschrieben werden kann.

Die Verordnung wird voraussichtlich überwiegend über Sozialpädiatrische Zentren (SPZ) sowie erfahrene Neuropädiater oder Neurologen erfolgen.

Familien, die eine Behandlung in Betracht ziehen, empfehlen wir daher, bereits jetzt einen Termin mit ihrem behandelnden SPZ oder Facharzt zu vereinbaren, um die individuellen Möglichkeiten rechtzeitig zu besprechen.

Ein Erfolg für die gesamte Rett-Community

Besonders stolz sind wir darauf, dass Rett Deutschland e.V. nach der zunächst negativen Bewertung als erster Rett-Syndrom-Verein in Europa offiziell bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur interveniert hat.

Unsere Stellungnahme richtete sich an den CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). Dieses wissenschaftliche Gremium der EMA bewertet Arzneimittel und spricht die Empfehlung für eine europäische Zulassung aus.

Mit unserer Intervention konnten wir die besondere Situation von Menschen mit Rett-Syndrom und ihren Familien in den Mittelpunkt rücken. Erst im Anschluss daran haben sich weitere europäische Rett-Organisationen ebenfalls an diesem Prozess beteiligt.

Für dieses gemeinsame Engagement möchten wir uns herzlich bedanken.

Unser Dank gilt insbesondere allen Familien, die sich an unserer Fragebogenaktion beteiligt und ihre Erfahrungen eingebracht haben. Ebenso danken wir Cathrin und Markus Schulze von unserer Landesgruppe Nordrhein-Westfalen, die den Vorstand bei der Auswertung der Fragebögen und der englischen Übersetzung mit außergewöhnlichem Engagement unterstützt haben.

Wichtiger Hinweis

Mit dieser Information möchten wir unsere Mitglieder und alle interessierten Familien frühzeitig über die bevorstehende Zulassung informieren.

Dieser Beitrag stellt keine Empfehlung oder Werbung für Daybue dar. Ob eine Behandlung sinnvoll ist, sollte immer individuell gemeinsam mit den behandelnden Ärzten entschieden werden. Jedes Rett-Syndrom verläuft unterschiedlich, sodass Nutzen und mögliche Risiken sorgfältig gegeneinander abgewogen werden müssen.

Pressemitteilung und weitere Informationen

Im Downloadbereich stellen wir Euch die offizielle Pressemitteilung zur Verfügung. Außerdem findet Ihr dort die Mitteilung von Acadia, die wir mit freundlicher Genehmigung veröffentlichen dürfen, sowie einen Link zur Original-Pressemitteilung.

Wir freuen uns sehr über diesen wichtigen Schritt für die Rett-Community und hoffen, dass diese Zulassung gleichzeitig den Weg für weitere Therapien und zukünftige Medikamente ebnet.

Heute ist ein guter Tag für Menschen mit Rett-Syndrom und ihre Familien.

Mail Acadia
 

Liebe Frau Kessler,

Ich freue mich Ihnen mitzuteilen, dass Acadia Pharmaceuticals Inc. heute bekannt gegeben hat, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Empfehlung einer Marktzulassung von DAYBU®?(Trofinetide) zur Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 5 Jahren abgegeben hat.

Diese positive Empfehlung erfolgte, nachdem Acadia eine Überprüfung der vom CHMP im März 2026 abgegebenen negativen Stellungnahme beantragt hatte. Diese positive Stellungnahme betreffend DAYBU® ist ein wichtiger Meilenstein auf unserem Weg, diese innovative Therapie Menschen mit Rett-Syndrom in ganz Europa zugänglich zu machen.

Während des gesamten Prozesses haben wir stets die Unterstützung der Rett-Gemeinschaft in ganz Europa gefühlt, für die wir dankbar sind.

Wir gehen davon aus, dass die Zulassung der Europäischen Kommission für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen in der Zeit bis September 2026 erteilt wird. In Deutschland soll DAYBU® ab Anfang Oktober erhältlich sein.

Unser Ziel ist es, das Leben von Betroffenen, Betreuungspersonen, Familien und der gesamten Rett-Gemeinschaft nachhaltig zu verbessern.

Weitere Informationen entnehmen Sie bitte der beigefügten Pressemitteilung oder hier in der offiziellen Pressemitteilung.

Selbstverständlich werden ich Sie über weitere Entwicklungen auf dem Laufenden halten.

Herzliche Grüße aus München,

Simone Behre

Dr. med. Simone Behre

Medical Director Germany