klinische Studie in den USA

Genersatztherapie in den USA in klinischer Studie

Ein Meilenstein ist geschafft

NEUROGENE ERHÄLT FDA-GENEHMIGUNG FÜR KLINISCHE STUDIE ZUM GENERSATZ FÜR DAS RETT-SYNDROM

Was bedeutet dies nun?

Die FDA (also das US Pendant zur EMA) hat einer klinischen Studie zur Genersatztherapie zugestimmt.

Dies bedeutet, dass in einer sehr kleinen Gruppe untersucht wird, welche (positiven) Auswirkungen die Genersatztherapie auf Patientinnen mit Rett-Syndrom hat.

Das ist schon ein großer Schritt in Richtung Zulassung zu einer Therapie.

Nach erfolgreicher Durchführung der klinichen Studie I folgt im Erfolgsfall die klinische Studie II mit einer etwas größeren Anzahl an Patientinnen, danach eine noch größere Gruppe in der Studie III - und dann im Idealfall die Zulassung des Medikamentes.

Das sind wirklich gute Neuigkeiten - nachzulesen unter https://reverserett.org/news/articles/neurogene-advances-a-rett-gene-replacement-program-1/?mc_cid=fa9df4828c&mc_eid=54eafac8a8

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Und was passiert bei uns?

Nun, seid bitte ungesorgt.

NEUROGENE wird ganz sicher auch für Europa eine Zulassung durch die EMA beantragen. Vielleicht kann Prof. Wilken hierzu schon etwas während unserer Jahrestagung in Fulda berichten.