Jetzt in Deutschland zugelassen

Ein kleiner großer Hoffnungsschimmer

Wir freuen uns sehr, Euch mitteilen zu können:
DAYBUE (Wirkstoff: Trofinetide) ist ab sofort im Rahmen eines Compassionate Use Programms (Härtefallprogramms) auch in Deutschland verfügbar – für alle Menschen mit Rett-Syndrom ab zwei Jahren.

Das bedeutet: Familien können – unter fachärztlicher Aufsicht – bereits vor der offiziellen EMA-Zulassung Zugang zu diesem Medikament erhalten. Und das kostenfrei.
Die Grundlage hierfür ist die bereits erfolgte FDA-Zulassung in den USA, wo DAYBUE schon bei vielen Rett-Betroffenen eingesetzt wird – mit teils ermutigenden Ergebnissen.

Wichtig ist uns aber auch: Nicht alle profitieren in gleichem Maße vom Medikament. Es kann Symptome lindern – wie Reizbarkeit, Atemauffälligkeiten oder motorische Einschränkungen –, wirkt aber individuell sehr unterschiedlich. Umso wichtiger ist eine sorgfältige ärztliche Begleitung und Aufklärung über mögliche Risiken und Nebenwirkungen.

Wichtige Hinweise:
• Die Teilnahme am Programm ist ausschließlich über Fachärztinnen und Fachärzte mit Erfahrung im Rett-Syndrom möglich.
• Ärztinnen und Ärzte wenden sich bitte direkt an: medical-germany@acadia-pharm.com
• Das Programm wird von der Acadia Pharmaceuticals GmbH gemeinsam mit Clinigen durchgeführt. Der Versand erfolgt über wohnortnahe Apotheken.
• Für Familien entstehen keine Kosten.

Bitte besprecht mit Eurem Arzt oder Eurer Ärztin, ob das Programm für Euch in Frage kommt, und informiert Euch umfassend über Nutzen und mögliche Nebenwirkungen.

Ein wichtiger Schritt.
Ein Stück Hoffnung.
Für unsere Kinder. Für uns alle.